美东时间周五 ，生物制药公司Capricor Therapeutics股价盘中暴跌逾30% ，因美国食品药品监督管理局(FDA)拒绝批准其用于治疗心脏病的细胞疗法 。
FDA在回复函中指出，Capricor公司提交的细胞疗法(deramiocel)没有展示出足够的有效性证据，同时指出申请材料在化学、制造和控制方面还存在问题 ，因此未获批准 。同时 ，FDA要求该公司提供更多数据支持。
Capricor原本寻求将deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病患者，这是一种由于心脏肌肉受损而导致的疾病。DMD是一种遗传疾病 ，其特征是骨骼 、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症 ，会导致肌肉逐渐退化和无力 。
FDA的这封回复函比原定的8月31日优先审评日期提前了一个多月发出 。
Capricor表示，他们计划在第三季度重新提交申请 ，这次会加入正在进行的后期临床试验数据。
JonesTrading分析师Catherine Novack此前表示 ，由于FDA咨询委员会会议突然取消，以及细胞疗法主要监管机构生物制品评价与研究中心(CBER)关键官员被解职 ，8月获批的可能性很低 。
值得注意的是 ，自5月份Vinay Prasad被任命为CBER首席执行官以来，细胞疗法开发商面临越来越多的监管审查 。
就在上个月 ，生物制药公司Sarepta治疗DMD的基因疗法导致第二名患者死亡 ，引发了对该疗法安全性的质疑。
Piper Sandler分析师Edward Tenthoff指出，Prasad明确反对单臂临床试验(即没有对照组的试验)和加速审批机制 。
B. Riley分析师认为，FDA主要是指出数据存在技术上的局限 ，但并未完全关上大门 ，而是允许Capricor将新的临床试验数据作为“重大补充”提交，而不是重新申请 。
Capricor表示 ，他们对FDA的决定感到意外 ，因为一直按照FDA指导推进申请，审核过程中也没有遇到重大问题 ，目前正计划与FDA进行会议沟通。
该公司首席执行官Linda Marban在电话会议中表示：“我们不认为需要重新提交一份新的生物制剂许可申请(BLA) 。 ”
（文章来源：财联社）
网上的股票配资怎么样:西宁股票配资-被FDA叫停基因疗法试验 Rocket Pharma股价盘中暴跌逾60%
股票杠杆开户平台:配资app官网-进军服务器、AI处理器 龙芯发布新一代自主研发处理器
股票配资平台官网平台网址:配资APP排名-一图看懂：今年上半年全球股市谁领风骚？
长线配资炒股:配资APP排名-科技巨头的“圈地埋粪”计划 奇葩碳抵消方案背后的“环境账单”
配资:股票配资app下载排行-宏鑫科技(301539.SZ)4月15日解禁上市4970.89万股，占已流通A股134.35%
配资:联丰策略股票配资app下载-人民币兑美元中间价较上日调降26点至7.2092
鼎泽配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。
上阳网-上阳网APP-在线股票配资门户网-配资炒股配资门户^选择我们的平台，您将享受到从配资开户到具体操作的全程无忧服务。我们凭借丰富的行业经验和专业知识，为您的投资之路保驾护航，让您的资金增值变得更加可靠和高效。
福建省商务厅官网消息，为推动福建省外贸企业拓展国内市场，《福建省深化内外贸一体化发展实施方案（征求意见稿）》公开征求意见...
记者｜赵阳戈2025年3月中旬，沪市科创板IPO受理首单花落傲拓科技股份有限公司（简称”傲拓科技“）。公...
据央视新闻报道，在3月23日举行的中国发展高层论坛2025年年会上，中央财经委员会办公室分管日常工作的副主任、中央农村工...
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
2025年3月25日，倍轻松(688793.SH)公告称，公司股东宁波倍松投资有限公司（简称“宁波倍松”）拟通过大宗交易...
